辅助药物输送技术的研究和开发进入快速线

◎记者的报道记者刘夏（Liu Xia），天然存在的大脑血脑屏障就像是一条紧密的防御线，这使得许多药物很难进入中枢神经系统，从而在治疗诸如神经退行性和脑癌疾病等慢性疾病时造成了重大挑战。最新报告中已经教授了英国自然网站，为了克服这个问题，科学家努力在大脑中生产“班车”。出色的“传输工具”可能会受到血脑屏障的损害，并提供大脑基因治疗所需的抗体，蛋白质甚至生物药物。血脑屏障并不容易越过血脑屏障。它是毛细血管和脑组织之间存在的特殊保护屏障。 “网守”将中枢神经系统与整个身体的血液循环分开，以确保大脑免受有害物质的影响。氧气和其他小脂溶性分子可以在血脑屏障中自由扩散。因此，在设计脑部药物时，科学家通常会尝试使其分子结构变小，并具有高脂肪以成功地越过血脑屏障。一些小型合成药物将借助大脑转运蛋白“自由骑行”。例如，帕金森氏病的药物Levodopa通过最初负责携带氨基酸的转运蛋白窥视了大脑。但是，对于大型生物学药物（例如某些抗体，蛋白质或基因疗法载体等），脑脑的屏障成为不相容的障碍。近年来，美国批准的食品药物管理局（FDA）一些抗体药物靶向β-淀粉样蛋白，这是阿尔茨海默氏病患者的脑板的主要成分，但是在静脉注射后，少于0.1％的人实际上可以进入大脑，而其余的则转向大脑。 t瑞典乌普萨拉大学（Uppsala University）的神经生物学家DAG翻译说，由于很少有抗体可以进入大脑，因此患者需要接受高剂量。它不仅会引起药物，而且还会引起严重的副作用。尽管大分子药物无意中进入脑脊液，但它们通常只在输送它们的血管周围积聚，这可以减少治疗作用，并可能由炎症或轻微出血引起。 “快递专家”表明了他在大脑中的超自然力量已有20多年了，科学界探索了将药物运送到大脑的更好方法。今天，这项技术终于在黎明开始。从大脑的铁供应系统中 - 技术灵感最有灵感的技术灵感 - 转移蛋白通过血管将铁带到大脑，为必需酶提供了原材料。研究人员发现，含铁的大分子可以穿透带有转铁蛋白受体的血脑屏障。基于这种机制，通过蛋白质工程技术，所有类型的生物剂都可以由特殊的“快递专家”使用，以跨越脑脑。智能传输系统可以根据疾病和药物特性的各种特性实现准确的传播。目前，许多项目进入临床阶段，为治疗各种脑部疾病带来了新的希望。猎人综合症患者成为第一个受益人组。 2021年，由日本JCR Pharmaceutical开发的酶替代疗法首次获得批准，该疗法已成为基于该技术的世界上第一个销售的药物（目前是联合的）。阿尔茨海默氏病的治疗数据于今年4月发布表明，罗氏在某些主题中开发了EMB的抗体抗体，配备递送系统去除淀粉样蛋白的抗体的效率增加了3次，并且剂量需要ONLy五分之一的常规疗法可显着降低脑水肿的风险。科学家还改变了乳腺癌的曲折传播系统，因此这种抗体可以直接到达大脑中的微米，而这些抗体很难接触到传统疗法，这使高级患者的生命灯振兴了生命灯。携带“装运”变得富有。随着交付技术的继续提高，可以携带的“装运”也更加丰富。以寡核苷酸为例，可以调节基因表达的这种短链RNA或DNA可以在特殊设计后准确防止蛋白质病原体。研究表明，转铁蛋白受体传递的寡核苷酸覆盖了动物实验性大脑的大面积，从而大大降低了蛋白质靶标的水平。科学家将为更复杂的治疗方法（例如基因编辑）创建另一种方法。本·德弗曼（Ben Deferman）的团队美国的研究所明智地改变了腺病毒壳，以便它可以在转移蛋白受体的帮助下进入大脑。小鼠实验已经证实该工程师病毒可以在脑细胞中引入功能性GEN。尽管单一治疗可能是有效的，但是将该技术转化为临床疗法仍然存在重大挑战。同时，英国牛津大学的RNA专家马修·伍德（Matthew Wood Team）是独一无二的，他在天然存在的“纳米族人”（Exosoms）中发表了自己的看法。这些细胞隐藏的小囊泡可以极大地带来变化后的基因编辑工具，例如CRISPR-CAS9。目前，Teknobrain交付和发育递送的非凡成功进入了快速线，预计将来医疗现场将在将来重新撰写，并为更多的患者带来新的曙光。